全球首个获批口服治疗HAE药物问世！这意味着什么？

7月7日，财联社报道石家庄市神兴小学，位于美东时间周一，一家生物制药企业KalVista公布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其针对遗传性血管性水肿(HAE)的按需口服药物sebetralstat。这一利好消息一出，该公司股价在开盘阶段迅速上涨，涨幅一度超过19%。

据消息，sebetralstat作为一种口服型血浆激肽释放酶的抑制剂，其作用在于通过阻断激肽释放酶及其引发的激肽系统级联反应，以治疗HAE的发作。FDA的批准意味着sebetralstat将成为全球范围内首个获得官方认可的口服治疗HAE的药物。

KalVista公司宣布，他们即将推出一款名为Ekterly（商品名为sebetralstat）的便捷药物，该药物有望取代现有的注射疗法。

在上个月，鉴于工作量庞大且资源相对匮乏，FDA做出了决定，将KalVista的审批流程延后了四周。

制药界持续关注近期政府机构改革是否会引起药品审批流程的延缓。美国食品药品监督管理局（FDA）局长马蒂·马卡里明确指出，药品审评工作将按预定时间完成。

目前，HAE的治疗主要依靠注射和静脉点滴，涉及CSL公司的Berinert、武田公司的Cinryze以及Pharming公司的Ruconest等产品，而sebetralstat的片剂版本则将为患者带来更为方便的治疗途径。

由于人体内缺少一种名为C1抑制剂的蛋白质，这种可能导致生命危险的疾病（HAE）会引发身体各部位，如皮肤、消化道和上呼吸道等，突然出现危险的肿胀现象。

KalVista公司的执行长Ben Palleiko指出，目前用于治疗HAE的药品使用起来极为不便，其体积“几乎相当于iPhone的两倍”，而sebetralstat则被巧妙地封装在一张与信用卡大小相仿的小纸板盒中。

Needham公司的分析师Serge Belanger提到，KalVista公司之前透露，sebetralstat的定价预计将略高于Firazyr，而Firazyr是目前市面上最常见的按需用药，其单支售价为1.1万美元。

Citizens Bank的分析师Jonathan Wolleben预测，sebetralstat在美国的销售额峰值或将达到约2.5亿美元。若该产品能提前于既定计划上市，其销售额或许将超出普遍预期。

（财联社 牛占林）