7月7日,财联社报道石家庄市神兴小学,位于美东时间周一,一家生物制药企业KalVista公布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其针对遗传性血管性水肿(HAE)的按需口服药物sebetralstat。这一利好消息一出,该公司股价在开盘阶段迅速上涨,涨幅一度超过19%。
据消息,sebetralstat作为一种口服型血浆激肽释放酶的抑制剂,其作用在于通过阻断激肽释放酶及其引发的激肽系统级联反应,以治疗HAE的发作。FDA的批准意味着sebetralstat将成为全球范围内首个获得官方认可的口服治疗HAE的药物。
KalVista公司宣布,他们即将推出一款名为Ekterly(商品名为sebetralstat)的便捷药物,该药物有望取代现有的注射疗法。
在上个月,鉴于工作量庞大且资源相对匮乏,FDA做出了决定,将KalVista的审批流程延后了四周。
制药界持续关注近期政府机构改革是否会引起药品审批流程的延缓。美国食品药品监督管理局(FDA)局长马蒂·马卡里明确指出,药品审评工作将按预定时间完成。
目前,HAE的治疗主要依靠注射和静脉点滴,涉及CSL公司的Berinert、武田公司的Cinryze以及Pharming公司的Ruconest等产品,而sebetralstat的片剂版本则将为患者带来更为方便的治疗途径。
由于人体内缺少一种名为C1抑制剂的蛋白质,这种可能导致生命危险的疾病(HAE)会引发身体各部位,如皮肤、消化道和上呼吸道等,突然出现危险的肿胀现象。
KalVista公司的执行长Ben Palleiko指出,目前用于治疗HAE的药品使用起来极为不便,其体积“几乎相当于iPhone的两倍”,而sebetralstat则被巧妙地封装在一张与信用卡大小相仿的小纸板盒中。
Needham公司的分析师Serge Belanger提到,KalVista公司之前透露,sebetralstat的定价预计将略高于Firazyr,而Firazyr是目前市面上最常见的按需用药,其单支售价为1.1万美元。
Citizens Bank的分析师Jonathan Wolleben预测,sebetralstat在美国的销售额峰值或将达到约2.5亿美元。若该产品能提前于既定计划上市,其销售额或许将超出普遍预期。
(财联社 牛占林)